A- A A+

Wij onderschrijven de gedragscode van de Health On the Net Foundation

Op deze pagina worden regelmatig de wetenschappelijke ontwikkelingen op het gebied van MPN kort samengevat.  Voor de volledige artikelen verwijzen wij naar de desbetreffende bron. De MPN Stichting neemt geen verantwoordelijkheid voor de inhoud van de originele wetenschappelijke artikelen.

 

2015

 

Onderzoek naar nieuw MPN-medicijn: Imetelstat


Er zijn recent twee artikelen verschenen over Imetelstat in vaktijdschrift The New England Journal of Medicine. In de eerste studie werd het effect van dit middel op myelofibrose (MF) onderzocht, en in de tweede studie op essentiële trombocytopenie (ET).

Het eerste artikel beschrijft de resultaten van een studie dat is uitgevoerd in de Mayo Clinics in de Verenigde Staten. Dr. Tefferi en zijn collega’s in hun onderzoek 33 patiënten met een hoog- of intermediair-2-risico myelofibrose (MF) (volgens de DIPSS plus-risicoscore2) behandeld met imetelstat. Deze patiënten kregen het middel gedurende minimaal 9 weken via een infuus toegediend.
Bij een klein deel van de MF-patiënten leidde de behandeling tot een gewenst resultaat (bijvoorbeeld betere bloedwaardes, afname grootte van de milt). Met name interessant is dat het middel ook kan worden gebruikt na een eerdere behandeling met een JAK2-remmer en dat het bij sommige patiënten leidt tot het onafhankelijk worden van bloedtransfusies. Er is echter nog een onderzoek met meer patiënten nodig om deze resultaten te bevestigen en om beter te kunnen voorspellen wie wel en wie geen baat zal hebben bij deze behandeling.

Dr. Baerlocher en zijn collega’s uit Zwitserland schreven een artikel over imetelstat bij patiënten met essentiële trombocytemie (ET). Zij onderzochten 18 essentiële trombocytemie (ET)-patiënten bij wie een behandeling noodzakelijk was, maar bij wie eerdere behandelingen niet succesvol waren. Bij deze patiënten werd imetelstat wekelijks via het infuus toegediend totdat de bloedplaatjes het gewenste niveau hadden. Daarna stapten de patiënten over op een ‘onderhoudsbehandeling’ van één keer per zoveel weken.
Imetelstat leidde bij alle ET-patiënten tot een goede respons, en dat terwijl andere behandelingen bij hen geen effect meer hadden. Het feit dat er ook een afname werd gezien in de hoeveelheid gemuteerd JAK2, CALR en MPLW515 doet vermoeden dat het middel de ziekte bij de bron aanpakt. Echter, een behandeling met imetelstat kan wel leiden tot bijwerkingen, zoals een ernstig tekort aan witte bloedcellen. Daarom is het belangrijk dat het medicijn eerst nog in een grotere groep patiënten wordt onderzocht.

Een gedetailleerd artikel over de resultaten van deze studie is verschenen in Pur Sang 12-3 (december 2015, auteur S. Slot, internist-hematoloog i.o). Hierin wordt ook uitgelegd wat Imetelstat precies is, en hoe het werkt. Meer lezen? Bestel deze editie van de Pur Sang via Dit e-mailadres wordt beveiligd tegen spambots. JavaScript dient ingeschakeld te zijn om het te bekijken..

Bronnen:
Tefferi A et al. N Engl J Med. 2015;373:908
Gangat N et al. J Clin Oncol 2011;29:392
Tefferi A et al. Blood 2013;122:1395
Baerlocher GM et al. N Engl J Med. 2015;373:920
Barosi G et al. Blood. 2009;113:4829

 

 

Cytokines belangrijke spelers bij vermoeidheid MPN

Bij vermoeidheid bij MPN wordt nogal vaak gedacht aan bloedarmoede. Bloedarmoede (‘anemie’) komt bij MPN patiënten inderdaad vaak voor, vooral bij myelofibrose. Interessant genoeg wordt ernstige vermoeidheid ook ervaren door MPN patiënten zonder bloedarmoede, miltvergroting, trombose, bloedingen of andere MPN-symptomen. Vermoeidheid kan dus een primair symptoom van de ziekte zijn, en houdt geen direct verband met de bloedwaardes. Als de bloedwaardes goed onder controle zijn, bestaat de vermoeidheid vaak nog steeds. En hetzelfde geldt voor symptomen als jeuk, en nachtzweten. Maar hoe kan dit dan? Zeer recentelijk is door de groep van Ruben Mesa het directe verband tussen de hoogte van cytokines zoals IL1, IL6, IL8 en TNF-alpha en vermoeidheid bij MPN patiënten aangetoond. De stamcellen in het beenmerg maken bij MPN patiënten, als gevolg van de JAK2, MPL of CALR mutatie, teveel van dit soort cytokines aan. Cytokines zijn stofjes die signalen doorgeven aan cellen en de celdeling kunnen beïnvloeden. En daarnaast zorgen ze dus voor vervelende symptomen, zoals vermoeidheid maar ook jeuk en nachtzweten. Klik hier voor het volledige artikel van Holly Greyer en Ruben Mesa.

 

Bron:
Geyer HL et al., Mediators Inflamm. 2015 (PMID:26538823)

 

Ga naar boven